SAGETherapeuticsInc日前宣布用于医治超难治型癫痫延续状态(SRSE)的新药SAGE547临床试验结果阳性,结果表明该药物帮助了73%得了此类医治不敏感型的严重癫痫患者,并使他们摆脱对麻醉剂的依赖。
SAGE547是一种称为4氢孕酮的神经类固醇,并且还是GABAA受体的调理,可以通过融入脑中GABAA受体发挥医治SRSE的作用,这与其它抗惊厥药的作用机制不同。目前市面上还没有获批的医治SRSE的特定药物,患者通常会被注射镇定剂作为医治手段,而SAGE547是针对此种疾病的首类药物。
共有12名受试者参与了SAGE547的1期和2期实验,所有患者均满足该药物效率和耐受度的主要及次要评估指标。该实验的有效率是73%,八名受试者成功摆脱了麻醉剂的影响,并且在停药以后没有复发。这些数据都表明了该药物的有效性,并且副作用也很少。
此前SAGE也出发布了一份类似的报告,该报告中有四名患者接受了SAGE547的医治。SAGE宣布还会招募新的受试者继续这项实验,还将包括儿童。后续实验的主要目的是研究高剂量药物对患者的影响。迄今为止数家独立的试验性新药研究机构对7名SRSE患者进行了紧急的SAGE547医治,其中5名患者服药后得以治愈。
此实验的阳性结果促使SAGE继续该药物的研发。SAGE试图与FDA联手设计3期实验的研究计划,并且会在2015年上半年开始。SAGE547已被管理机构授与孤儿药和快速通道资历。
SAGE预计该药品将会满足25000名SRSE患者的需要,如果SAGE547投入癫痫市场,AGE457有潜力成为医治SRSE的首选药物,这也将会大大的提高癫痫病的医治率,这对患者和医生都是一个激动人心的好消息。
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